ยีนบำบัดคืออะไร? »นิยามและความหมาย

มันคือการรักษาทางการแพทย์ซึ่งประกอบด้วยการแทรกของยีนที่จะไม่อยู่ที่ไม่ได้ผลิตโปรตีนที่ควรหรือไม่ทำมันอย่างถูกต้องโดยมีวัตถุประสงค์ของการปรับเปลี่ยนข้อมูลทางพันธุกรรมของผู้ป่วยเพื่อหลีกเลี่ยงหรือรักษาโรคทางพันธุกรรม

ประกอบด้วยการถ่ายโอนสารพันธุกรรมไปยังเซลล์หรือเนื้อเยื่อของแต่ละบุคคลเพื่อให้เซลล์ทำหน้าที่ใหม่หรือซ่อมแซมหรือแทรกแซงในหน้าที่ที่มีอยู่

ยีนบำบัดเป็นนวัตกรรมทางการแพทย์ในแง่ของวิธีการรักษาโรคทางพันธุกรรม ได้รับการตั้งสมมติฐานว่าเป็นทางเลือกที่ดีที่สุด แต่ในขณะเดียวกันก็เป็นความท้าทายที่ยิ่งใหญ่ที่สุดเพราะเป็นเทคนิคที่ซับซ้อนที่สุด

ข้อได้เปรียบหลักของมันคือมันโจมตีต้นตอของปัญหาซึ่งเป็นยีนที่มีข้อบกพร่องที่ทำให้เกิดโรคโดยการถ่ายโอนเวอร์ชันที่ถูกต้อง

ในทางกลับกันความท้าทายที่สำคัญและยิ่งใหญ่ที่สุดคือสารพันธุกรรมที่ถ่ายโอนจะถูกส่งไปยังเซลล์หรือเนื้อเยื่อเหล่านั้นอย่างถูกต้องซึ่งต้องการให้ยีนทำหน้าที่ของมันหรือยีนที่แนะนำนั้นได้รับการควบคุมในลักษณะที่คล้ายคลึงกับของคนที่มีสุขภาพดีที่สุด.

มีสามกลยุทธ์หรือวิธีในการใช้ยีนบำบัดซึ่ง ได้แก่:

• Ex vivo: ประกอบด้วยการสกัดเซลล์ที่ต้องซ่อมแซมในตัวผู้ป่วย พวกเขาได้รับการซ่อมแซมในห้องปฏิบัติการและหลังจากนั้นพวกเขาจะถูกปลูกถ่ายใหม่ในร่างกายของผู้ที่ได้รับการรักษา
• ในแหล่งกำเนิด: ประกอบด้วยการนำยีนซ่อมแซมเข้าสู่เซลล์หรือเนื้อเยื่อที่บกพร่องโดยตรง
• ในร่างกาย: ประกอบด้วยการบริหารยีนคอร์เรคเตอร์ให้กับผู้ป่วยโดยตรงเพื่อให้ถึงจุดที่ต้องรักษา

เพื่อให้การบำบัดด้วยยีนดำเนินไปได้จำเป็นต้องมีเวกเตอร์ซึ่งเป็นพาหนะที่ลำเลียงยีนเข้าสู่เซลล์ สิ่งนี้อาจเป็นไวรัสหรือไม่ใช่ไวรัส

พาหะไวรัส: retrovirus, adenovirus ไวรัส adeno ที่เกี่ยวข้องและherpesvirusnon-virals ได้แก่ การทิ้งระเบิดอนุภาคการฉีด DNAหรือ RNA โดยตรงและการนำโมเลกุลที่รับรู้ได้จากตัวรับของเนื้อเยื่อหรือเซลล์เป้าหมาย (ได้รับการบำบัด)

ความพยายามครั้งแรกในการถ่ายโอนยีนมนุษย์ถูกสร้างขึ้นในปี 1970สำหรับ hyperargininemia ซึ่งเป็นโรค autosomal ถอยเนื่องจากการกลายพันธุ์ในตับ arginase ฉันยีน โรคนี้เกิดจากความผิดปกติของระบบประสาทอย่างรุนแรงในเด็กที่ได้รับผลกระทบ เป็นที่ทราบกันดีว่าเด็กสองคนที่ได้รับการฉีดไวรัส "Shope papilloma" ซึ่งเป็นสาเหตุของหูดในกระต่ายได้รับการปฏิบัติว่าเป็นแหล่งของ arginase I อย่างไรก็ตามยังไม่ทราบผลเนื่องจากไม่เคยเผยแพร่การทดสอบอื่นได้ดำเนินการในปี 2523 ในอิตาลีและอิสราเอลสำหรับโรคเบต้า - ธาลัสซีเมีย แต่ผลการวิจัยยังไม่ได้รับการเผยแพร่

ในปีพ. ศ. 2531 ได้มีการอนุมัติโปรโตคอลการถ่ายโอนยีนครั้งแรกซึ่งมีการเผยแพร่ผลการวิจัย พิธีสารอย่างเป็นทางการนี้ดำเนินการกับเด็กหญิงสองคนที่ทุกข์ทรมานจากการขาด ADA (adenosine deaminase) ยีน ADA ถูกแทรกเข้าไปในร่างกายอดีตต่อพ่วงเลือดเซลล์เม็ดเลือดขาวและถึงแม้ว่าสาว ๆ ดีขึ้นมันเป็นไปไม่ได้ที่จะตรวจสอบว่าสิ่งที่จริงการรักษาผลเนื่องจากการ

ทุกวันนี้แม้จะมีความก้าวหน้าในการรักษาด้วยยีนซึ่งถูกนำไปใช้อย่างกว้างขวางในการรักษามะเร็ง แต่ก็ยังมีสิ่งที่ต้องปรับปรุงอีกมากและยังคงเป็นเทคนิคการทดลอง